Científicos dicen que por primera vez usaron una herramienta que permite manipular genes dentro del cuerpo humano, en lo que parece marcar otro paso importante en los esfuerzos por modificar el ADN con la finalidad de tratar enfermedades.
El procedimiento se le practicó hace poco a un paciente con una forma hereditaria de ceguera en el Instituto Casey para el Ojo, de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón en Portland, informó la empresa que fabrica la herramienta, conocida como Crispr. No se dieron detalles sobre el paciente ni acerca de cuándo se produjo la intervención.
En un mes podría saberse si el paciente recuperó la visión o no. Si el procedimiento parece seguro, los médicos planean ensayarlo en otras 18 personas, incluidos adultos y niños.
Existe la posibilidad de que personas básicamente ciegas puedan ver, explicó Charles Albright, jefe del departamento científico de Editas Medicina, compañía de Cambridge, Massachusetts, que desarrolla el tratamiento junto con Allergan, de Dublin. Estimamos que esto despejará el camino para la producción de una serie de medicinas que pueden cambiar el ADN.
Jason Comander, cirujano oftalmólogo del hospital para el Ojo y el Oído Massachusetts de Boston, otro centro que planea aportar pacientes para el estudio, señaló que este puede ser el comienzo de una nueva era en la medicina, en la que se usa la tecnología para hacer que la modificación del ADN resulte mucho más sencilla y efectiva.
Mayor precisión
Los médicos trataron de modificar los genes en el propio cuerpo en 2017 para atender otro tipo de enfermedad genética, empleando los llamados dedos de zinc. Muchos científicos piensan que el Crispr es mucho más fácil de usar para localizar y cortar el ADN en un sitio específico, por lo que el interés en estas investigaciones es muy alto.
La gente de este estudio padece de una amaurosis congénita de Leber, causada por una mutación de genes que impide al cuerpo producir la proteína que necesita para convertir la luz en señales que van al cerebro, lo que permite ver. A menudo nacen viendo muy poco y pueden perder totalmente la visión en pocos años.
No se puede tratar con una terapia genética tradicional –remplazando genes– porque el que se necesita es demasiado grande como para caber en el virus desactivado empleado para hacerlo llegar a las células.
Por ello, tratan de modificar o impedir la mutación haciendo dos cortes a ambos lados. La esperanza es que los extremos del ADN se reconecten y permitan que el gen funcione como debe hacerlo.
El procedimiento toma una hora y se hace con anestesia total. Empleando un tubo del espesor de un cabello, los médicos sueltan tres gotas de un fluido que contiene el material para modificar el gen debajo de la retina, la capa en la parte trasera del ojo que contiene las células sensibles a la luz.
Cuando la célula es modificada, es algo permanente, que esperemos se mantenga por el resto de la vida del paciente, indicó uno de los líderes del estudio que no participó en este primer caso, Eric Pierce, del hospital para el Ojo y el Oído Massachusetts.
Los médicos creen que necesitan restaurar entre un décimo y un tercio de las células para que el paciente pueda ver. En animales lograron corregir la mitad de las células con el tratamiento, puntualizó Albright.
La intervención en los ojos conlleva algunos riesgos, como infecciones y hemorragias, pero son poco frecuentes, sostuvieron los médicos.
