México dio un paso en el desarrollo de terapias avanzadas contra el cáncer al autorizar el primer ensayo clínico en el país con células CAR-T de producción nacional, una tecnología diseñada para modificar las propias defensas del paciente y dirigirlas contra células malignas.
La autorización fue otorgada por la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) al protocolo denominado “Ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de la terapia avanzada de células T con receptor antigénico quimérico MB-CART19.1 en adultos con leucemia linfoblástica aguda recidivante o refractaria (CARLLA-B1)”, identificado con el número 7192.
El estudio será desarrollado por la Universidad Autónoma de Nuevo León (UANL), mediante el Hospital Universitario “Dr. José Eleuterio González”.
UNA TERAPIA PARA CASOS DE DIFÍCIL TRATAMIENTO
El ensayo está dirigido a adultos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) recidivante o refractaria.
En términos sencillos, se trata de pacientes cuya enfermedad regresó después de haber respondido a un tratamiento o en quienes el cáncer no desapareció pese a las terapias convencionales.
La tecnología CAR-T busca modificar genéticamente los linfocitos T, células del sistema inmunitario, para que puedan reconocer determinadas células cancerosas y atacarlas.
En este caso, el proyecto se encuentra todavía en fase de investigación, por lo que la terapia no constituye un tratamiento disponible de manera general para pacientes con leucemia.
Su aplicación estará limitada a las personas que cumplan los criterios establecidos en el protocolo autorizado.
TODO EL PROCESO SE HARÁ EN NUEVO LEÓN
Uno de los elementos centrales del proyecto es que el Hospital Universitario de la UANL realizará de manera integral el proceso de elaboración y aplicación de la terapia.
Esto contempla desde la obtención de los linfocitos del paciente, su modificación genética y los controles de calidad, hasta su administración.
La institución ha desarrollado estas capacidades durante varios años. Según la información presentada por Cofepris, en 2023 el hospital obtuvo el primer permiso de importación en México de un vector lentiviral destinado a este tipo de investigación.
A partir de entonces se desarrollaron infraestructura, procesos técnicos y capacidades científicas para avanzar hacia la manufactura nacional de células CAR-T.
DE LA INVESTIGACIÓN AL ENSAYO EN PACIENTES
El proyecto no surgió de manera inmediata. Su desarrollo contempló diferentes etapas: transferencia y estandarización de la tecnología, validación de los procesos de fabricación y control de calidad, así como generación de evidencia preclínica.
Con la autorización del protocolo clínico comienza una nueva fase: evaluar la terapia directamente en pacientes bajo condiciones controladas.
Cofepris informó que la autorización fue resultado de una evaluación “científica, técnica y ética”, además de establecer que el ensayo deberá desarrollarse bajo supervisión regulatoria y con las medidas de seguridad correspondientes para la investigación en seres humanos.
MÉXICO BUSCA DESARROLLAR CAPACIDAD PROPIA
El avance también tiene una dimensión que va más allá del tratamiento de la leucemia.
El desarrollo de CAR-T dentro del país busca generar capacidades nacionales para fabricar terapias avanzadas y, eventualmente, contribuir a disminuir los costos asociados con tecnologías que actualmente pueden ser altamente complejas y costosas.
México se incorpora así a un grupo de países que han desarrollado capacidades nacionales en esta área, entre ellos España, Brasil e India.
La UANL plantea que el proyecto permitirá fortalecer la investigación, formar personal especializado y desarrollar soluciones que puedan resultar costo-efectivas para enfermedades de alta complejidad.
EL RETO: SEGURIDAD, CALIDAD Y REGULACIÓN
El entusiasmo alrededor de las terapias CAR-T no elimina los desafíos. Al tratarse de una tecnología avanzada que implica modificar células humanas, su desarrollo exige controles estrictos de fabricación, calidad, trazabilidad y vigilancia.
Precisamente por ello, uno de los objetivos del proyecto es generar experiencia regulatoria que contribuya al desarrollo de un marco normativo específico para medicamentos de terapias avanzadas.
La experiencia obtenida durante el ensayo podría aportar información para establecer estándares nacionales sobre la producción y utilización de este tipo de terapias.
TODAVÍA NO ES UN TRATAMIENTO DE USO GENERAL
La autorización del ensayo representa un avance científico, pero no significa que la terapia CAR-T nacional ya esté disponible para cualquier persona con leucemia.
El estudio tendrá que generar evidencia sobre su seguridad y eficacia preliminar en los pacientes seleccionados.
La propia autoridad sanitaria enfatizó que la terapia permanece en investigación y que su aplicación se limita a quienes participen en el estudio conforme a los criterios establecidos.
El verdadero alcance del proyecto dependerá, por tanto, de los resultados que se obtengan durante la evaluación clínica.
Por ahora, el desarrollo de MB-CART19.1 marca el inicio de una etapa inédita para México: pasar de la investigación y manufactura experimental de células CAR-T a su evaluación clínica bajo supervisión regulatoria nacional.
